Nowy lek Mercka wydłuża życie pacjentek z zaawansowanym rakiem trzonu macicy

Eksperymentalny lek sacituzumab tirumotecan, rozwijany przez amerykański koncern Merck, przyniósł znaczącą poprawę wyników leczenia kobiet z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem endometrium. W badaniu trzeciej fazy mediana przeżycia pacjentek otrzymujących nowy preparat wyniosła 19 miesięcy, wobec 12,1 miesiąca w grupie leczonej standardową chemioterapią. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyjęła już wniosek o dopuszczenie preparatu do obrotu w trybie priorytetowym.

Rak endometrium, czyli błony śluzowej trzonu macicy, może być skutecznie leczony, szczególnie gdy zostanie wykryty we wczesnym stadium. Rokowanie pogarsza się jednak w przypadku nawrotu lub rozprzestrzenienia się choroby, zwłaszcza gdy wcześniejsze leczenie nie przyniosło trwałej poprawy.

W takich okolicznościach możliwości dalszej terapii bywają ograniczone. Merck, we współpracy z chińską spółką Kelun-Biotech, rozwija preparat, który może stanowić alternatywę dla części dotychczas stosowanych cytostatyków.

Jak działa nowy lek?

Sacituzumab tirumotecan, określany skrótem sac-TMT, należy do grupy koniugatów przeciwciała z lekiem. Preparaty te łączą przeciwciało rozpoznające określone białko na powierzchni komórek z silnie działającą substancją przeciwnowotworową. W przypadku sac-TMT celem jest białko TROP2, obecne w wielu rodzajach nowotworów. Dzięki takiej konstrukcji lek ma skuteczniej docierać do komórek nowotworowych, ograniczając narażenie pozostałych tkanek na działanie substancji cytotoksycznej.

Nie oznacza to jednak całkowitej ochrony zdrowych komórek. Nowa metoda może powodować poważne działania niepożądane, a ich częstość pozostaje jednym z najważniejszych elementów oceny terapii.

Siedem miesięcy różnicy w medianie przeżycia

W międzynarodowym badaniu TroFuse-005 uczestniczyło 776 kobiet z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem endometrium. Wszystkie były wcześniej leczone chemioterapią opartą na platynie oraz lekami wpływającymi na działanie układu odpornościowego. Pacjentki losowo przydzielono do grupy otrzymującej sac-TMT albo do grupy leczonej doksorubicyną lub paklitakselem, czyli cytostatykami stosowanymi w takich przypadkach.

Wyniki przedstawione 26 października podczas kongresu ESMO wskazują, że mediana przeżycia całkowitego wyniosła 19 miesięcy w grupie nowego leku, wobec 12,1 miesiąca w grupie porównawczej. Mediana czasu bez postępu choroby wyniosła odpowiednio 7,2 i 3,9 miesiąca.

Zmniejszenie zmian nowotworowych stwierdzono u 35,1 proc. pacjentek otrzymujących sac-TMT oraz u 17,3 proc. leczonych standardową chemioterapią. Analiza wykazała również względne zmniejszenie ryzyka zgonu o 32 proc. w okresie obserwacji. Takie wyniki mają istotne znaczenie kliniczne. Nie oznaczają jednak wyleczenia choroby ani nie pozwalają przewidzieć czasu przeżycia konkretnej pacjentki.

Większa skuteczność, ale również poważne powikłania

Ocena nowego preparatu wymaga uwzględnienia jego działań niepożądanych. Ciężkie powikłania związane z leczeniem, zaliczane do trzeciego lub wyższego stopnia nasilenia, wystąpiły u 54,4 proc. pacjentek przyjmujących sac-TMT i 41,4 proc. kobiet leczonych standardowymi cytostatykami.

Do najważniejszych powikłań należały niedokrwistość, neutropenia, czyli zmniejszenie liczby określonych krwinek białych, oraz zapalenie błony śluzowej jamy ustnej. Jednocześnie odsetek pacjentek, które przerwały terapię z powodu działań niepożądanych, był nieco niższy w grupie nowego leku: 3,1 proc. wobec 4,9 proc. W obu grupach odnotowano zgony związane z leczeniem u 0,8 proc. uczestniczek.

O wyborze terapii będzie zatem decydował bilans spodziewanych korzyści, ryzyka powikłań oraz ogólnego stanu chorej. W przypadku zaawansowanego nowotworu wydłużenie życia o kilka miesięcy może mieć bardzo duże znaczenie, lecz nie należy pomijać obciążeń związanych z leczeniem.

Merck rozwija całą grupę terapii przeciwnowotworowych

FDA przyjęła wniosek o rejestrację sac-TMT w tym wskazaniu do priorytetowego rozpatrzenia. Przewidywany termin zakończenia oceny wyznaczono na 15 czerwca 2027 roku. Nie oznacza to jeszcze wydania zezwolenia na sprzedaż. Ewentualne dopuszczenie preparatu w Stanach Zjednoczonych nie będzie również równoznaczne z jego dostępnością na rynku europejskim.

Dla Mercka nowe wyniki stanowią ważny etap znacznie szerszego programu badawczego. Spółka prowadzi 18 badań trzeciej fazy nad sac-TMT w różnych nowotworach, między innymi piersi, płuca, pęcherza moczowego i jajnika. Powodzenie leczenia raka endometrium nie przesądza jednak o skuteczności preparatu w pozostałych wskazaniach.

Współpraca Mercka z Kelun-Biotech ilustruje zarazem rosnące znaczenie umów między wielkimi koncernami farmaceutycznymi a mniejszymi przedsiębiorstwami prowadzącymi prace badawcze. Pozyskanie praw do obiecującej cząsteczki pozwala przyspieszyć rozwój nowych terapii, choć wiąże się z kosztami badań, opłatami licencyjnymi i podziałem przyszłych przychodów.

O przyszłości leku zdecydują także koszty

Koniugaty przeciwciał z lekami należą do szybko rozwijających się dziedzin onkologii. Mogą zapewniać poprawę wyników leczenia w przypadkach, w których możliwości dotychczasowych terapii są ograniczone. Ich wytwarzanie jest jednak skomplikowane, a koszty leczenia mogą stanowić poważną przeszkodę w powszechnym stosowaniu.

Dla instytucji finansujących opiekę zdrowotną zasadnicze znaczenie będzie miała relacja między ceną terapii, wydłużeniem życia i działaniami niepożądanymi. Merck będzie musiał wykazać nie tylko przewagę kliniczną, lecz także uzasadnić warunki finansowania leczenia. TroFuse-005 dostarcza przekonujących dowodów skuteczności sac-TMT w określonej grupie pacjentek. O jego przyszłym znaczeniu gospodarczym przesądzą jednak rejestracja, warunki refundacji, wyniki kolejnych badań i konkurencja ze strony innych nowoczesnych terapii przeciwnowotworowych.

Źródła:

Merck — wyniki badania TroFuse-005, 26 października 2026 roku: https://www.merck.com/news/sacituzumab-tirumotecan-sac-tmt-reduced-the-risk-of-death-by-32-and-the-risk-of-disease-progression-or-death-by-41-compared-to-chemotherapy-in-certain-patients-with-advanced-or-recurrent-endometrial/

Reuters — wyniki leczenia pacjentek z zaawansowanym rakiem endometrium:https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/mercks-therapy-extends-survival-hard-to-treat-uterine-cancer-patients-2026-10-26/